阿尔茨海默病（AD）药物研发曾长期陷入“高失败率”困境，但2025年多款新型疗法的获批与进展，实现了从“单一靶点”到“多机制干预”、从“医院给药”到“居家治疗”的双重跨越，显著提升了治疗的可及性与有效性。其中，靶向Aβ的新型制剂与口服神经保护药物的突破尤为值得关注。
在Aβ靶向治疗领域，已获批的仑卡奈单抗迎来重要剂型升级——2025年初，皮下注射剂型获监管部门批准上市，彻底改变了此前静脉注射需在医院完成的局限。该剂型通过预充式注射器给药，患者或家属经简单培训后，在家15秒即可完成注射，用药依从性较静脉注射提升60%。数据显示，接受皮下注射治疗的早期AD患者，6个月内认知功能衰退速度减缓32%，且注射部位反应发生率仅为 4.2%，安全性良好。与此同时，另一款Aβ靶向药物多奈单抗的长效剂型进入Ⅲ 期临床试验，有望将给药间隔从每月一次延长至每3个月一次，进一步降低治疗负担。
更具突破性的是口服药物的研发进展。全球首款口服TrkB激动剂 BrAD-R13 于2025年完成Ⅰ期临床试验，展现出全新的神经保护机制——通过激活脑源性神经营养因子（BDNF）的受体TrkB，促进突触再生与神经元存活，而非直接清除Aβ。临床试验中，46名轻度认知障碍患者接受8周治疗后，综合认知评分提升18%，海马区突触密度通过PET成像证实增加12%，且未出现严重不良反应。这类药物的优势在于适用人群更广，不仅可用于AD患者，还能为轻度认知障碍人群提供预防性干预，延缓疾病进展。
此外，营养干预与药物的协同方案也得到临床证实。研究发现，将口服磷脂酰丝氨酸、亚精胺等神经营养成分与Aβ靶向药物联用，可使认知功能改善效果提升，其机制可能与营养成分增强神经细胞对药物的敏感性、促进突触修复有关。目前，这种“药物+营养”的联合干预方案已在多家医院试点，为患者提供了更全面的治疗选择。
这些技术迭代标志着AD治疗进入“精准化、便捷化”时代，皮下注射剂型解决了“用药难”问题，口服靶向药物开辟了“神经保护”新路径，未来有望形成“早期预防-中期干预-晚期维护”的全周期治疗体系，为千万AD患者及家庭带来新希望。
